Nyt forskningsprojekt om forebyggelse af brud hos voksne med OI
Af: Lars Folkestad, Jannie Dahl Hald, Jane Dahl Andersen, Bente Langdahl og Pernille Hermann
Artiklen har også været trykt i OI-Magasinet.
Et spændende studie - der undersøger en helt ny måde at behandle personer med OI på er på vej i Odense og Aarhus. Man har tidligere forsøgt med andre knogleopbyggende behandlinger (PTH-injektioner) som havde god effekt på mængden af knogle (BMD) hos nogle personer med OI. Sclerostin-antistofbehandling har vist meget lovende resultater i laboratoriet - hvor man har givet behandlingen til mus med OI og har kunnet vise at behandlingen styrkede knoglerne markant.
Studier over brudforebyggelse kræver ofte talrige deltagere fra mange afdelinger og ofte fra flere lande og nogen gange endda fra flere kontinenter. Det gør det meget dyrt og tidskrævende at lave sådanne studier. Medicinalproducenterne har en helt klar kogebog for, hvordan man kommer fra god ide til salgbar medicin, og da disse firmaer lever af at sælge medicin, skal de være helt sikre på at det er en god forretning at bruge penge på at udvikle ny medicin før de går i gang. Det har gjort at studier, der handler om udvikling af medicin til sjældne sygdomme ofte ikke bliver til noget.
Mereo BioPharma er lige nu i gang med at afprøve en ny type knogleopbyggende medicin til voksne personer med OI. 120 deltagere fra 30 lande forventes at indgå i studiet, som er et lodtrækningsstudie, hvor 75 pct. af deltagerne får den nye medicin og 25 pct. får placebo (uvirksom medicin). Dette vil gøre det muligt både at undersøge, hvilke bivirkninger der er til medicinen, men også hvilken dosis der virker bedst.
Den knogleopbyggende medicin er sclerostin-antistof. Sclerostin-antistof påvirker den måde de knogleopbyggende og knoglenedbrydende celler arbejder og samarbejder. Man ved at lignende lægemidler har haft en god effekt i form af mindsket risiko for knoglebrud hos kvinder med knogleskørhed. Det er første gang man i et større studie vil undersøge denne type medicin hos voksne med OI. Studiets formål er, at undersøge hvorvidt et såkaldt sclerostin-antistof, påvirker knoglernes styrke målt ved en såkaldt HRpQCT-scanning.
Vi har i Odense og i Århus sagt ja til at deltage i studiet og søger i øjeblikket deltagere til studiet.
Skulle du have lyst til at høre mere om undersøgelsen kan du sende en e-mail til: Lars.Folkestad1@rsyd.dk (Odense) eller jahald@rm.dk / jane.dahl.andersen@auh.rm.dk (Aarhus). Via hjemmesiden www.asteroidstudy.com kan man læse mere om studiet, også på dansk - ved at trykke på det danske flag oppe i højre hjørne.
